再発、難治性の多発性骨髄腫にレナリドミドが有効で、安全性も高いことが日本の患者で確認された。国内で行われたフェーズ1/2試験の結果、明らかとなったもの。成果は、名古屋市立大学医学部の飯田真介氏がHematologica誌(2009,4,S2,625-626)に発表した。国内で開発を進めるセルジーンが、海外データと合わせて近日中に承認申請を行う予定だ。

 フェーズ1/2試験は、レナリドミド単剤で行う最大耐量(MTD)決定する試験と、その決定した量でデキサメタゾンの最大用法と併用する試験を行った。

 単剤の試験は28日間を1サイクルとして、21日間投与し、7日間休薬する方式で行われた。10mgを投与した3人では用量制限毒性は見られなかった。海外の推奨用量である25mgを投与した6人のうち、1人で用量制限毒性(グレード3の低酸素症)が起こったので、海外同様25mgが国内でもMTDとなった。

 併用試験は6人の患者で行われ、2人が完全奏効、4人が部分奏効で、奏効率は100%だった。併用試験における有害事象は、1人の患者でグレード3の高血糖が見られたが、グレード4の有害事象や血栓塞栓性のイベントはなかった。有害事象は海外で報告されているものと同様で、特に日本人だけに発現するものはなかった。また、レナリドミドの薬物動態も海外の試験で報告されているものと同様だった。