日本人の骨髄異形成症候群MDS)にサリドマイド誘導体のレナリドミドが有効であることが、国内で行われたフェーズ2臨床試験の中間解析の結果、明らかとなった。成果は4月10日から12日に都内で開催された日本内科学会で、大阪赤十字病院血液内科の渡邊光正氏によって発表された。

 フェーズ2臨床試験は、(1)5番染色体長腕欠失を単独または他の細胞遺伝学的異常とともに伴う、(2)IPSSスコアで低中間-1リスク、(3)輸血依存性または症状性貧血を伴う、という(1)から(3)までの条件を満たした日本人のMDS患者を対象に行われた。レナリドミドは28日を1サイクルとして1日目から21日目まで1日当たり10mgを経口投与する。

 発表された中間解析の結果は11人の登録患者を対象としたもので、平均年齢は71.8歳だった。試験期間の中央値は51.0週で、脱落患者はなしで、用量は10mgが3人、1段落減量した5mgが8人だった。休薬は9人で行われた。

 投与の結果、総貧血改善率は100%だった。輸血依存患者5人全例が輸血非依存、ヘモグロビン値が1g/dL以上上昇した。輸血非依存患者6人全例がヘモグロビンが2g/dL超上昇した。奏効期間中央値は41.0週。ヘモグロビン値(g/dL)は、基準値の中央値が7.0(4.7‐9.1)だったのが、最大値中央値が12.7(8.9‐15.6)で、変化量中央値は6.0(0.9‐10.9)だった。染色体分析で陰性化した患者が3人、FISH法で陰性化したのは2人だった。

 一方、治療薬との関連性が否定できない有害事象はグレード3の好中球減少症が27.2%、グレード4の好中球減少症が63.6%、グレード3の白血球減少症は45.4%、グレード4の白血球減少症は9.0%、グレード3のリンパ球減少症が27.2%、グレード4の血小板減少症が9.0%、グレード3の高血圧が9.0%だった。有害事象は既知かつコントロール可能で、レナリドミドが関連する重篤な有害事象はなかった。