エーザイの米国子会社であるMorphotek社は3月23日、葉酸受容体αに対するヒト化モノクローナル抗体製剤ファレツズマブMORAb-003)のフェーズ3試験設計に関する特別プロトコル査定(SPA)において、米食品医薬品局FDA)と合意に達したと発表した。SPAとは臨床試験の設計が、生物製剤承認申請(BLA)の提出に十分なものになっているかどうかをFDAが評価すること。初回再発卵巣癌患者を対象とする枢要な試験の開始とその後の承認獲得に向けて大きく前進した。

 卵巣癌の90%以上に葉酸受容体αの発現が見られる。正常組織には発現はほとんど認められず、発現レベルは病気の悪性度と相関している。in vitro実験では、この受容体の発現は、癌細胞の増殖能を高めることが示されている。

 現在進行中のフェーズ2試験は、まもなく終了する見込みだ。これは、初回再発卵巣癌患者に、ファレツズマブを単剤で、または標準治療であるカルボプラチン/タキサンとともに投与した試験で、その中間結果は、2008年に米臨床腫瘍学会(ASCO)で報告されている。

 二重盲検の無作為化試験となるフェーズ3は、北米、南米、欧州、豪州、アジアで行われる予定だ。初回再発卵巣癌患者を最大で900人登録し、カルボプラチン/タキサンと2通りの用量のファレツズマブを併用する治療を行って、無進行生存期間と全生存期間に及ぶ影響を評価することになっている。