スイスCelgene International Sarl社は12月23日、造血幹細胞移植が行えない高リスクの骨髄異形成症候群(MDS)と急性骨髄性白血病(AML)の治療薬として、「Vidaza」(一般名アザシチジン)の販売が欧州で認可されたと発表した。

 MDSは骨髄で血液細胞の異常が見られる病気の総称で、高率に白血病へ移行する。Vidazaは異常な血液細胞に対する細胞毒性やDNAメチル化の低下など、複数の機序によって抗腫瘍効果を示すことが期待されている薬剤。

 今回の販売認可は、無作為化フェーズ3国際臨床試験「AZA-001」の結果に基づいて行われた。従来の治療(CCR)群に比べて、Vidaza投与群では、全生存期間の中央値が9.4カ月延長し、さらにVidaza投与群の患者の45%では輸血が必要でなくなったという。

 2008年8月、米国食品医薬品局(FDA)は、MDSの予後を予測するIPSS(国際予後判定システム)の中間リスク2および高リスクのMDSとAMLを適応として、Vidazaを認可した。国内では、日本新薬が、骨髄異形成症候群を対象にNS-17(アザシチジン)のフェーズ2臨床試験を進めている。