エーザイは10月16日、米州統括会社であるエーザイ・コーポレーション・オブ・ノースアメリカが米食品医薬品局(FDA)から皮膚T細胞リンパ腫(CTCL)治療薬「ONTAK」の完全承認を得たと発表した。ONTAKの有効性と安全性がフェーズ3試験で認められたことによる完全承認で、ONTAKの商品価値が確かめられたことになる。

 ONTAKは、インターロイキン2(IL2)にジフテリア融合毒素を結合させた製剤で、IL2受容体の構成要素であるCD25陽性の持続性もしくは再発性のCTCL治療薬。1999年2月に生存率以外の代用評価項目あるいは臨床評価項目での効果に基づいて、生物学的製剤の迅速承認を認めるFDAの規定であるサブパートEの下に迅速承認を取得していた。

 今回、完全承認に切り替えられたのはCD25陽性のCTCL患者144人を対象にしたフェーズ3臨床試験で有効性が認められたため。患者はONTAK高用量群(1日量18μg/kg、n=55)と低用量群(1日量9μg/kg、n=45)、プラセボ群の3群に割り付けられ、投与サイクルは最長8サイクルだった。

 主要評価項目である奏効率はプラセボ群が15%だったのに対して、高用量群で46%、低用量群で37%だった。副次評価項目として、無増悪生存期間も調べられたが、プラセボ群に比べて高用量群では疾患増悪リスクが73%減少、低容量群では58%減少することが示された。

 なお、CD25陰性のCTCLへの適応も求めていたがFDAの承認は認められなかった。

 ONTAKのわが国での開発は行われておらず、エーザイは開発を引き続いて検討していくとしている。