エーザイは7月1日、今年度末までに米食品医薬品局に対して、骨髄異型性症候群治療薬デシタビンの5日間投与の適応追加申請を行うと発表した。現在は6週間を1サイクルとして、8時間置きに3時間かけて投与する方法を3日間にわたって実施するため、入院が必要になる。これに対して5日間投与法は、4週間サイクルで1日1時間かけての投与を5日間連続して行う方法であるため通院治療が可能となる。

 申請には、デシタビンの5日間連日投与で実施された、北米での多施設、オープンラベル、単一群、フェーズ2試験(Daco020)のデータが使用される。この試験では、治療サイクル数に上限を設けず、患者で臨床上の有用性が認められる限り、あるいは病勢の進行が認められるまで、4週間ごとに繰り返し投与された。フェーズ2試験の解析結果におけるデシタビン投与群の生存期間中央値は19.4カ月、1年生存率は66%だった。デシタビンの外来患者への投与における完全寛解率は32%で、これまでに報告された外来患者における寛解率のデータと同様の結果だった。安全性プロファイルも従来報告されていたものと同様だった。