タカラバイオは7月1日、自殺遺伝子HSV-TKを利用した白血病に対する遺伝子治療(TBI-0301)の治験計画書を、6月30日付で医薬品医療機器総合機構に提出したと発表した。

 TBI-0301は、HSV-TK遺伝子をリンパ球に導入するために用いられるレトロウイルスベクター。同種造血幹細胞移植後の再発白血病に対するドナーリンパ球輸注(DLI)療法の際にTBI-0301が使用される。DLI療法は再発白血病に高い効果を持つが、副作用として移植片対宿主病(GVHD)が生じる場合がある。ドナーリンパ球にHSV-TK遺伝子を導入して、患者に投与するのはGVHD対策のためだ。GVHDが発症した場合はガンシクロビルを投与して、HSV-TKによってガンシクロビルを活性化し、導入リンパ球のみを死滅させることで、GVHDを沈静化することが期待できる。

 今回の治験の目的は、安全性、遺伝子導入リンパ球の血中動態及びGVHDが発症した場合のガンシクロビル投与時のGVHDの沈静化等を検討すること。非盲検試験で、被験者数は9人を予定している。治験は2008年度中に開始される予定だ。