セルジーンは、新規免疫調節剤でサリドマイド誘導体のレナリドミドを、5(q31-33)欠失を伴う低あるいは中間-Iリスクの骨髄異型性症候群(MDS)による貧血を対象に年内に国内での申請を目指す。同社取締役医学本部長の高徳正昭氏がこのほど明らかにした。対象疾患は、国内の患者数が100人程度と少ないが、治療薬のないもので、先日、厚生労働省から希少疾病用医薬品としての指定を受けている。現在フェーズ2臨床試験が行われており、海外データを合わせて申請する計画だ。

 セルジーンは、レナリドミドがサリドマイドとは異なる誘導体であるものの、安全に提供するためのプログラムの作成作業を進めている。作業にはサリドマイドの被害を受けた患者や今回対象となる疾患の患者も参加している。レナリドミドは既に欧米では認可を受けており、厳格なプログラムにのっとって配布されている。欧米のプログラムは、国内で検討しているプログラムの参考にするという。

 レナリドミドは、再発、または難治性の多発性骨髄腫を対象としても希少疾病用医薬品の指定を受けており、フェーズ1臨床試験が行われている