米Pharmion社は1月14日、高リスクの骨髄異形成症候群MDS)を対象に欧州医薬品庁に「Vidaza」(一般名アザシチジン)の販売認可申請を行ったと発表した。

 骨髄異形成症候群(MDS)は、治療に難反応性で、高率で白血病への移行がみられる予後不良の疾患。腫瘍細胞のDNAでは、異常なメチル化が高頻度にみられ、細胞を癌化させるが、Vidazaは異常なメチル化を阻害することで、細胞を正常な分化増殖へ導くという。わが国では日本新薬が臨床試験を行っている。

 Pharmion社の欧州での申請は、高リスクのMDS患者を対象に行われた、多施設国際的無作為化フェーズIII臨床試験の結果に基づいて行われた。このフェーズIII臨床試験の主要目的は、従来型の医療レジメン(CCR)投与群に比べてVidaza投与群の方が全生存期間を延長できることを示すことにあった。米国、欧州、オーストラリアの358人を対象に行われた。Vidaza投与群(179人)は、1日当たり75mg/m2のVidazaを連続して7日間、28日おきに投与された。CCR群は支持療法のみの群(105人)と低用量のシタラビンを投与する群(49人)、標準的な化学療法を行う群(25人)に分けられた。

 その結果、フォローアップ期間中央値21.1カ月で、Vidaza投与群の全生存期間は24.4カ月で、CCR群の15カ月に比べて統計学的に有意に延長することができた。2年時点での全生存率はCCR群が26%だったのに対して、Vidaza群は51%だった。