慢性骨髄性白血病患者(CML)の慢性期患者にイマチニブを継続投与することで、長い期間寛解状態を高率に維持し、再発率を低下させることが明らかになった。CML患者にイマチニブを投与した場合とインターフェロン(IFN)にシタラビン(Ara-C)を加えて投与する場合を比較する国際試験、IRIS試験の6年間フォローアップの結果、明らかになったもの。成果は12月8日から11日にアトランタで開催されている米国血液学会で、ドイツHeidelberg大学のAndreas Hochhaus氏によって発表された。

 臨床試験では1106人の患者をイマチニブ群、IFN+Ara-C群に無作為に割り付け、血液学的寛解率、細胞遺伝学的寛解率、イベントフリー生存率、移行期または急性転化期への進行率、全生存率、副作用の頻度などについて評価した。その結果、イマチニブによる進行リスクの低下傾向は続いており、イベント率(奏効の消失を含む)は0.4%で、5年間と6年間の観察の間での移行期または急性転化期への進行率は0%だった。

 イマチニブ群に割り付けられた553人の患者のうち、6年たった現在でも65.8%にあたる364人が継続して投与を受けていた。2.5%にあたる14人はIFN投与群に移り、31.6%にあたる175人は何らかの理由でイマチニブの投与を中止した。4.2%にあたる23人は副作用で中止、11.9%にあたる66人が不満足な治療効果で中止、2.7%にあたる15人がプロトコール違反で中止、5.8%にあたる32人がインフォームドコンセントの取り下げで中止、1.1%にあたる管理上の問題で中止、2.9%にあたる16人が幹細胞移植のために中止となった。死亡により投与中止となったのは1.8%に当たる10人で、1.3%にあたる7人がフォローアップされていない。

 イマチニブをファーストラインとして受けた患者の血液学的完全寛解率は最も良くて97%だった。細胞遺伝学的大寛解で最も良かったのは89%で、細胞遺伝学的完全寛解で最も良かったのは83%だった。前回報告された5年間フォローアップの時より、細胞遺伝学的完全寛解の患者は2人増加、6年フォローアップ時点で、325人の患者が細胞遺伝学的完全寛解となっている。24人の患者は細胞遺伝学的完全寛解からいったん離脱したが、再び細胞遺伝学的完全寛解となった。6人の患者は細胞遺伝学的完全寛解から離脱したが、細胞遺伝学的大寛解にとどまっている。全体として、患者の83%がイベントフリーで、93%の患者がイマチニブの6年間治療で移行期または急性転化期への進行から免れている。

 イマチニブの2年目の投与以後、毎年再発率が低下しているのと同様にイベント発生率は低下している。今回のフォローアップまでに12%にあたる66人の患者が死亡しているが19人は幹細胞移植後の死亡で、27人はCML以外の原因による死亡だった。イマチニブ投与を受けた患者の6年間の全生存率は88%だった。副作用は5年間のフォローアップ中に見出されたものよりも新しいものはなかった。