英国GlaxoSmithKline社は、10月15日、再発小細胞肺癌の治療薬として、経口トポテカン(商品名「ハイカムチン」)が、米食品医薬品局(FDA)の承認を受けたことを発表した。これにより経口トポテカンは、再発小細胞肺癌に対するセカンドライン治療として承認された唯一の経口による単剤化学療法になる。発売は2008年になる見込み。

 今回の承認は、トポテカンと支持療法(BSC)による併用療法と支持療法単独を比較したフェーズIII臨床試験の結果によるもの。試験では再発小細胞肺癌患者141人を無作為に2群に分け、一群には支持療法に加え、21日おきにトポテカン2.3 mg/m2/日を1日目〜5日目に投与した。

 その結果、生存期間の中央値が、トポテカンと支持療法の併用群では25.9 週 (95%信頼区間 18.3 - 31.6週)、これに対して支持療法単独群では13.9週(同11.1 - 18.6)であり、トポテカン投与により生存期間が有意に延長することが確認された。トポテカンにおける部分奏効は7%、病状の安定が44%に認められた。このフェーズIII臨床試験の結果は、Journal of Clinical Oncology 2006年12月号に掲載されている。

 なお、わが国での経口トポテカンの開発権は日本化薬が持っており、開発検討中だという。