米国食品医薬品局(FDA)は11月6日、米国ファイザー社の経口ヤヌスキナーゼ(JAK)阻害薬「トファシチニブ(米国の商品名:XELJANZ)」を世界で初めて承認した。適応は、メトトレキサート(MTX)で効果不十分または不耐容で中等度から重度の関節リウマチ。

 JAK阻害薬は、炎症性サイトカインが生物活性を発揮するために必要なシグナル伝達系であるチロシンキナーゼのJAKを特異的に阻害する。分子量312.4(クエン酸塩として504.5)の小分子であり、経口投与が可能。抗リウマチ薬(DMARDs)としては全くの新クラスとなる。

 多くの生物学的製剤と同様、MTXのセカンドラインとして使うことができ、他の生物学的製剤の使用を前提としない。単剤療法のほか、MTXなど他のDMARDsと併用もできる。生物学的製剤、あるいはアザチオプリン、シクロスポリンなどの強力な免疫抑制薬との併用は認められていない。

 最も多く見られた重篤な有害事象は重篤な感染症で、最も多く報告された有害事象は、上気道感染症、頭痛、下痢、鼻咽頭炎だった。

 承認用量は5mgの1日2回投与。10mgの1日2回投与についてはFDAが追加データの提出を求めており、ファイザーでは引き続き臨床データを集めてFDAと連携して評価を進めるとしている。