mTOR阻害剤エベロリムスが進行膵内分泌腫瘍(pNET)に有効であることが明らかとなった。日本も参加しているフェーズ3試験RADIANT-3 (RAD001 In Advanced Neuroendocrine Tumors)の結果、プラセボ群に対してエベロリムス投与群が主要評価項目である無増悪生存期間(PFS)を2倍以上に延長することが示されたもの。成果は、6月30日から7月3日にスペインバルセロナで開催されている第12回世界消化器癌学会でUniversity of Texas M. D. Anderson Cancer CenterのJames Yao氏によって発表された。

 RADIANT-3試験は、低グレードまたは中間グレードの進行pNET患者を、エベロリムス毎日10mg投与と支持療法を受ける群(207人)、プラセボ投与と支持療法を受ける群(203人)とに分けて行われた。プラセボ群で増悪(PD)となった場合には、エベロリムス投与に切り替えることが認められていた。

 試験の結果、観察期間中央値17カ月で、エベロリムス群のPFS中央値は11.04カ月、プラセボ群は4.60カ月だった。ハザード比は0.35(95%信頼区間 0.27-0.45)、p<0.001で、エベロリムス群で統計学的に有意に延長していた。

 一方、全生存期間(OS)は、両群で統計学的に有意な差はなかった。OS中央値は両群とも到達しておらず、18カ月時点の全生存率はエベロリムス群が73.1%、プラセボ群が73.9%だった。

 エベロリムス群で20%以上の頻度で見出された非血液学的な副作用は口内炎(53%)、皮疹(49%)、下痢 (34%)、倦怠感(31%)、 末梢浮腫(20%)、吐き気 (20%)、食欲減退(20%)だった。血液学的毒性で最も多かったのは貧血の84%だった。