5番染色体長腕が欠失し、赤血球輸血依存性の低、中リスクの骨髄異形成症候群(MDS)患者にサリドマイド誘導体レナリドミドを投与すると、QOLスコアが投与12週時点から明らかに改善したことが示された。プラセボ、レナリドミド5mg、レナリドミド10mgを投与した結果、レナリドミド群で有意にヘモグロビンレベルの改善が確認されたMDS-004試験で、患者にQOLに関する質問を行いスコア化した結果明らかとなった。米Celgene社のN.Brandenburg氏が、6月10日から13日までスペイン・バロセロナで開催されている欧州血液学会で発表した。

 MDS-004試験では、患者に28日を1サイクルとしてプラセボ(67人)、レナリドミド5mg(69人、連日)、レナリドミド10mg(69人、1日目から21日目)まで投与した。16週で少なくとも赤血球の増加傾向が認められた患者は、最大で52週まで投与された。プラセボかレナリドミド5mgを投与された患者で16週時点で赤血球の効果が見られなかった患者については、レナリドミド5mg投与か10mg投与に切り替えられた。

 スコア化にはFACT-An(Functional Assessment of Cancer Therapy-Anemia)が使用されたが、これは通常のFACTの質問項目に倦怠感などの貧血関連症状を加えたもの。FACT-Anスコアの差は、7ポイント以上差がつくことが臨床的に重要な差と考えられている。

 FACT-Anの調査は12週目、14週目、36週目、48週目に測定された。12週時点でFACT-Anのデータが得られたのはレナリドミド10mg群が48人、レナリドミド5mg群が46人、プラセボ群が51人だった。

 その結果、12週時点でレナリドミド10mg(5.2ポイント増)とプラセボ群(3.3ポイント減)の間で統計学的に有意な改善が認められた(p=0.030)。レナリドミド5mg群(3.4ポイント増)でも改善傾向が確認された。なお、レナリドミド投与群では、24週、36週、48週でも7ポイントを超える改善が認められた。また、QOLの改善はヘモグロビンレベルの改善と関連していた。30日以内に輸血を受けていない場合、特にレナリドミド10mg投与群でQOLの改善が顕著だった。