ゲムシタビンとVEGFR2ペプチドワクチンであるOTS102を日本人手術不能胆道癌患者に投与したフェーズ2試験で、全生存期間(OS)中央値約10カ月が得られたことが明らかとなった。9月27日から10月1日までオランダアムステルダムで開催されたEuropean Cancer Congress 2013(ECC2013)で、杏林大学の古瀬純司氏によって発表された。

 フェーズ2試験は国内14施設において単アームで行われた。2009年7月から2011年6月までにHLA24:02の切除不能再発胆道癌患者で、PS 0-1、放射線治療も化学療法も受けたことのない55人の患者が登録された。

 患者には22日間を1サイクルとして1日目、8日目、15日目にゲムシタビン1000mg/m2が投与された。同時に4週間を1サイクルとして1日目、8日目、15日目、22日目にOTS102 1mLが投与された。投薬は1.5年(20サイクル)か終了基準に到達するまで行われた。主要評価項目はOS、副次評価項目は無増悪生存期間(PFS)、疾患制御率だった。

 投薬を受けた54人で効果と安全性について評価が行われた。平均年齢が63歳(37-74)、65歳以上が27人、男性が30人。平均投与期間は5.7サイクルだった。

 試験の結果、OS中央値は10.1カ月(95%信頼区間:8.0-14.0)で、ゲムシタビンのヒストリカルコントロールとされている7.6カ月(95%信頼区間:5.4-9.3)よりも長かった。1年生存率は44.4%でヒストリカルコントロールの25.0%よりも長かった。探索的サブグループ解析では注射部位反応が起きた患者でOSがより長かった。

 PFS中央値は4.5カ月(95%信頼区間:2.8-7.1)、奏効率は20.4%、疾患制御率は70.4%だった。

 全患者が何らかの副作用を発現し、4人が死亡した。OTS102に関連した副作用は53人で発現し、3人が治療中止となった。OTS102に関連した重篤な副作用は4人に発現した。

 多く見られた副作用は注射部位硬化(64.8%)、白血球数減少(44.4%)、吐き気(40.7%)、好中球数減少(40.7%)、血小板数減少(40.7%)などだった。