5番染色体長腕が欠失し、赤血球輸血依存性の低、中リスクの骨髄異形成症候群(MDS)患者にレナリドミドを投与する場合の予後予測因子に、26週以上の赤血球輸血非依存性(RBC-TI)の達成の有無がなる可能性が明らかとなった。またベースラインのフェリチンレベルが高いこと、高齢者であること、輸血量が多いことは予後が悪いことに関連していた。

 これはプラセボ、レナリドミド5mg、レナリドミド10mgを投与した結果、レナリドミド群で有意にヘモグロビンレベルの改善が確認された無作為化フェーズ3試験 MDS-004の観察期間を延長し、無急性骨髄性白血病(無AML)生存期間と全生存期間の延長に効果のある因子をCox比例ハザードモデルで解析したもの。成果は12月4日から7日にオーランドで開催されている米国血液学会で、フランスHopital AvicenneのPierre Fenaux氏によって発表された。

 MDS-004試験では、患者に28日を1サイクルとしてプラセボ(67人)、レナリドミド5mg(69人、連日)、レナリドミド10mg(69人、1日目から21日目)まで投与した。16週で少なくとも赤血球の増加傾向が認められた患者は、最大で52週まで投与された。レナリドミドの52週投与を行われた患者はオープンラベルとし、レナリドミド投与を継続した。プラセボまたはレナリドミド5mgを投与された患者で16週時点で赤血球の効果が見られなかった患者についてもオープンラベルとし、レナリドミド5mg投与か10mg投与に切り替えた。患者登録は2005年7月8日から2007年7月26日まで行われ、2010年7月9日でデータカットオフをした。

 観察期間中央値は36カ月で、31人の患者がAMLに進行し(AMLに進行するまでの期間中央値は未到達)、68人の患者がAMLに進行か死亡した(無AML期間中央値は3.58年)。

 解析の結果、多変量の最終モデルで26週以上のRBC-TIを達成した患者ではAMLに進行するリスクを41%(p=0.046)、死亡するリスクを47%(p=0.019)、それぞれ有意に減少させた。また、高齢、高フェリチンレベル、輸血量が多いことが、AMLに進行するリスクと死亡リスクが高まる背景因子だった。