5番染色体欠失の急性骨髄性白血病(AML)患者で60歳以上または寛解導入化学療法の対象にならない未治療の患者に、レナリドミドが有効である可能性が明らかとなった。フェーズ2試験の結果、示されたもの。成果は12月4日から7日にオーランドで開催された米国血液学会(ASH)で、米Cleveland Clinic Taussig Cancer InstituteのMikkael A. Sekeres氏によって発表された。

 高齢患者のAMLは予後が悪く、多くの患者は化学療法を受けることができない。また、多くの患者は骨髄異形成症候群(MDS)の経歴があり、その20%から30%に5番染色体の異常がある。

 フェーズ2試験は5番染色体長腕(5q)に異常があり、強力な化学療法が適さないAML患者を対象に行われた。導入療法として、毎日レナリドミド50mgを28日まで投与した。殺細胞性薬剤や成長因子製剤による治療を同時に行うことが認められていた。28日時点の骨髄アセスメントで病勢安定(SD)以上の効果が認められた患者には、寛解後療法として28日を1サイクルとし21日間毎日レナリドミド10mgを投与した。

 試験には41人の患者が登録されたが、4人の患者が試験対象からはずれ、37人の患者で安全性と有効性の評価が行われた。患者の年齢中央値は74歳(60-94)、21人(57%)が女性で、33人(89%)が白色人種だった。51%にあたる19人にMDSの既往歴があった。投薬前に細胞遺伝学的な解析が可能だった30人のうち、2人はFISHで5q欠失を確認、5人が細胞遺伝学的な解析で5q欠失単独、23人が3カ所以上の異常を持つ複雑型だった。

 試験の結果、14人(38%)の患者が導入療法を完了できた。2人が完全寛解(CR)、2人がCRi(血液の数値は正常に戻っていないが骨髄では完全寛解)になった。また1人で部分寛解(PR)が得られた。奏効したこれら5人の全員が染色体異常は複雑型だった。5人のうち3人は骨髄異形成症候群(MDS)と診断されたことのある患者だった。5人の再発までの期間中央値は5カ月で、全生存期間中央値は15カ月だった。

 13人(35%)の患者が導入療法後にSDとなり、8人が寛解後療法に移行した。

 7人の患者が毒性(感染症、腎障害、呼吸器障害、胃腸障害、皮疹)のために試験から離脱し、薬剤に関連した可能性のある死亡が4人で認められた(2人が呼吸器障害、1人が循環器障害、1人が発熱性好中球減少症)。