2006.02.06

HIV患者のT細胞のCCR5を破壊する臨床試験が米国で今年末に開始

 米Sangamo BioSciences社は、DNA結合構造であるジンクフィンガーとヌクレアーゼを結合した製剤(ZFN)のエイズ患者を対象としたフェーズ1/2臨床試験を2006年終わりに開始する計画だ。2月3日に大阪府豊中市で開催された第4回遺伝子治療国際シンポジウムで同社Vice President,ResearchのPhilip Douglas Gregory氏(写真)が発表したもの。

 ZFNは配列特異的に結合するたんぱく質とヌクレアーゼの一種であるFokIの酵素活性ドメインを融合させたもの。エイズ治療用のZFNは、HIVがT細胞に感染する場合の補助受容体であるCCR5を標的にしている。患者から取り出したT細胞のエレクトロポレーションでZFNを取り込ませ、CCR5を破壊させたT細胞を患者に戻すというものだ。対象となるのは抗HIV薬による強力な併用療法(HAART)を受けてHIV-RNAが安定的に検出される患者。CCR5を破壊したT細胞を1×1010個投与することを1回から3回行う。試験の主目的は安全性の評価だが、CCR5を破壊したT細胞の動態、HIV-RNAのレベル、CD4陽性T細胞数の評価も行う計画だ。(横山勇生)

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